合源生物納基奧侖賽注射液成為全球首個獲得臨床默示許可治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）的CAR-T產品

國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）網站公示信息顯示：合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達?）的自身免疫性疾病領域新適應癥新藥臨床試驗申請（IND）獲得默示許可（受理號：CXSL2500030），用于治療至少3線治療失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）。這是全球首個CAR-T產品獲得臨床默示許可，用于治療AIHA。也是繼其2024年10月獲批治療難治性系統性紅斑狼瘡相關免疫性血小板減少癥（SLE-ITP）后，納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病治療領域獲得的第2張新藥臨床試驗批件，是在自身免疫疾病領域的又一里程碑突破。

自身免疫性溶血性貧血（Autoimmunehemolyticanemia,AIHA）是由于機體免疫功能異常,導致B細胞功能亢進產生針對自身紅細胞的抗體，紅細胞吸附自身抗體和（或）補體,致使紅細胞破壞加速、壽命縮短的一組溶血性貧血。該疾病不僅影響患者的身體健康，還可能引發一系列并發癥，嚴重時甚至危及生命。

在2024年第66屆美國血液學會（ASH）年會上，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）施均教授團隊的一項研究在大會上以口頭報告形式展示了多種藥物治療無效的11例難治性AIHA患者接受CAR-T細胞治療后均獲得了完全緩解的臨床療效，且CAR-T細胞相關的不良反應輕，患者耐受性好，目前患者都處于無治療緩解中。

合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達?）是中國首款具有全自主知識產權CD19CAR-T細胞治療產品。已布局成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病、復發或難治性大B細胞淋巴瘤、兒童復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病以及多種類型自身免疫性疾病等多個適應癥。其治療成人復發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請于2023年11月獲得國家藥品監督管理局正式批準上市。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長，紅細胞疾病診療中心主任施均教授：

自身免疫性溶血性貧血（AIHA）目前為止仍是一種較難治愈的疾病，有50%的患者屬于難治/復發，且目前無明確適應癥治療藥物以及有效挽救性治療藥物，面臨治療困境。我們非常高興看到納基奧侖賽治療自身免疫性溶血性貧血新藥臨床試驗的獲批，這意味著該產品有望為廣大患者帶來新的治療選擇。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）臨床首席專家、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授：

衷心祝賀我國原研CD19CAR-T藥物納基奧侖賽注射液（源瑞達?）治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）新藥臨床試驗申請獲批！納基奧侖賽注射液在以白血病、淋巴瘤為代表的血液疾病治療領域已經展現了突破性療效，此次自身免疫性溶血性貧血適應癥的新藥臨床獲批，標志著該藥物在自身免疫性疾病治療方面又邁出了重要一步。期待納基奧侖賽注射液在更多適應癥的探索中取得積極進展，使更多患者獲益，推動CAR-T療法在更廣泛的疾病領域發揮作用。

合源生物首席執行官呂璐璐博士：

合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達?）在自身免疫性疾病領域的新適應癥拓展，再一次體現了以納基奧侖賽注射液為代表的CAR-T細胞療法在多疾病領域的廣泛適用性。該產品在針對白血病、淋巴瘤以及自身免疫性疾病等適應癥的臨床實踐中，均已展現出了顯著的療效與良好的安全性，具備優異的治療潛力與臨床價值。團隊將繼續協同各方，確保注冊臨床試驗順利進行。我們也將穩步推進多適應癥以及后續產品的研發與臨床試驗，為患者帶來更多安全性更高、療效更好、更加可及的中國創新藥。

關于合源生物：

合源生物創立于2018年6月，已成長為中國細胞藥物產業自主創新的引領者，致力于成為全球領先的細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業。公司首個核心產品源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19）于2023年11月正式獲國家藥品監督管理局批準上市。該產品是中國白血病治療領域首個CAR-T藥物，也是中國全自主創新的首個CD19CAR-T藥物。公司深度合作國家一流院所，構建了以CAR技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發體系，擁有覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等疾病領域的10余種管線產品在研。更多信息請訪問http://www.juventas.cn/

源瑞達?（納基奧侖賽注射液，CNCT19，InaticabtageneAutoleucelInjection）是具有自主知識產權的靶向CD19的CAR-T細胞治療產品，擁有全球獨特的CD19scFv（HI19a）結構和國際領先的生產制造工藝，先后獲得國家藥品監督管理局三項新藥臨床試驗許可（IND），用于治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病，并獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心"突破性治療藥物"認定和美國FDA孤兒藥資格認定（OrphanDrugDesignation,ODD）。2022年12月，國家藥品監督管理局（NMPA）正式受理納基奧侖賽注射液治療成人r/rB-ALL的新藥上市申請（NDA）并納入優先審評。2023年3月，納基奧侖賽注射液用于治療成人r/rB-ALLIND申請也獲得美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）許可。2023年11月，源瑞達?（納基奧侖賽注射液）正式獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市。

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