2024 年12月8日，北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授在第66屆美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)（ASH年會(huì)）上以口頭報(bào)告形式發(fā)布了和譽(yù)醫(yī)藥自主研發(fā)的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼 (ABSK021)治療既往一線或多線治療失敗的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患者的II期研究數(shù)據(jù)。在大部分患者暫時(shí)處于治療早期，尚未完成6個(gè)月關(guān)鍵治療期的情況下，其中20毫克劑量組的總體 ORR 已達(dá) 64% ，本次ASH大會(huì)于 2024 年 12 月 7 日至 10 日在美國(guó)加利福尼亞州的圣地亞哥舉行。

北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授報(bào)告現(xiàn)場(chǎng)

北大人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師莫曉冬教授報(bào)告現(xiàn)場(chǎng)

截止2024年11月22日，接受匹米替尼 20 毫克 QD 治療的患者初步觀察到64% 的 ORR， 所有受累的器官均觀察到持續(xù)的緩解，包括消化道、口腔、眼睛、肝臟，以關(guān)節(jié)和筋膜，食管，皮膚和肺。

許多 cGvHD 患者可能會(huì)出現(xiàn)肺部癥狀，例如氣短和肺功能減弱，最終被診斷為cGvHD引起的閉塞性細(xì)支氣管炎綜合征（BOS），這是cGvHD治療的主要難題一，急需新的治療突破。在口頭報(bào)告中，研究人員強(qiáng)調(diào)了具體的肺部緩解情況。至數(shù)據(jù)截止時(shí)，共有6名受試者獲得肺部改善，其中一名受試者的肺功能檢查FEV1（第一秒用力呼氣量）增加了 11%，另外1名受試者在治療后FEV1恢復(fù)到 75% 以上，恢復(fù)至正常水平。其余4名受試者的 NIH 肺功能評(píng)分有所改善，氣短癥狀明顯好轉(zhuǎn)。證明了匹米替尼治療BOS的臨床療效。

截止2024年11月22日，大多數(shù)入組患者尚未完成 6 個(gè)月的治療周期以確定研究的主要終點(diǎn)，這表明隨著匹米替尼治療時(shí)間的延長(zhǎng)，這些患者將會(huì)有更好的療效體現(xiàn)。研究結(jié)果表明，匹米替尼在接受多種既往治療的cGvHD患者中，表現(xiàn)出顯著的臨床療效和良好的耐受性，在炎癥主導(dǎo)和纖維化主導(dǎo)的器官中都觀察到快速和持久的反應(yīng)，并伴隨患者報(bào)告的器官特異性癥狀好轉(zhuǎn)。同時(shí)，匹米替尼安全性良好，大多數(shù)不良事件為1級(jí)且可逆。基于最新的臨床表現(xiàn)，匹米替尼可能為治療cGvHD提供一種有前景的全新治療選擇。

關(guān)于匹米替尼 (ABSK021)

匹米替尼（ABSK021）是由和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。匹米替尼已被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定（BTD），并被歐洲藥品管理局（EMA）授予優(yōu)先藥物（PRIME）認(rèn)定，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）患者。目前，匹米替尼也在被評(píng)估用于治療慢性移植物抗宿主病患者的治療。

關(guān)于和譽(yù)

和譽(yù)醫(yī)藥（香港聯(lián)交所代碼：02256）成立于2016年，是一家立足中國(guó)，著眼全球的創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的創(chuàng)始人和管理團(tuán)隊(duì)擁有多年頂尖跨國(guó)藥企的研發(fā)和管理經(jīng)驗(yàn)，并參與了多個(gè)臨床及上市新藥的研發(fā)。和譽(yù)醫(yī)藥專注于腫瘤新藥研發(fā)，以小分子腫瘤精準(zhǔn)治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，著眼病患及醫(yī)藥市場(chǎng)的需求，秉承國(guó)際新藥開(kāi)發(fā)的理念和標(biāo)準(zhǔn)，致力于開(kāi)發(fā)新穎及高潛力藥物靶點(diǎn)的潛在first-in-class或best-in-class創(chuàng)新藥物，用于改善中國(guó)及全球病人的生活質(zhì)量。自成立以來(lái)，和譽(yù)醫(yī)藥已經(jīng)建立了豐富的創(chuàng)新產(chǎn)品管線，涵蓋腫瘤精準(zhǔn)治療領(lǐng)域以及腫瘤免疫治療領(lǐng)域。

關(guān)鍵詞：