榮澤生物集團(tuán)全球首款遺傳性心肌病體內(nèi)基因療法獲批FDA孤兒藥認(rèn)定

2025年4月15日，杭州榮澤生物科技集團(tuán)有限公司（以下簡稱“榮澤生物”）自主研發(fā)的全球首款Fisrt-in-Class基因治療產(chǎn)品 RZ-g001BE 堿基編輯注射液（簡稱“ RZ-g001BE”）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（簡稱“FDA”）孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation，ODD），用于治療長QT綜合征（long QT syndrome, LQTS）。這也是全球首款獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的遺傳性心肌病體內(nèi)基因治療藥物，是堿基編輯療法首次在心肌病領(lǐng)域的探索性研究，為LQTS相關(guān)臨床研究工作奠定重要的基礎(chǔ)，實(shí)現(xiàn)了該領(lǐng)域的重大突破，是榮澤生物在基因治療領(lǐng)域的又一世界級成果！

本次RZ-g001BE注射液獲美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，是榮澤生物在基因治療領(lǐng)域國際化布局的重要里程碑，加速推動(dòng)了遺傳性心肌病的基因療法產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，同時(shí)在藥物臨床、商業(yè)化落地等方面享受美國有關(guān)孤兒藥的政策支持，包括但不限于臨床費(fèi)用的稅收抵免、免除新藥申請費(fèi)、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨(dú)占權(quán)。目前，國際上還尚未有團(tuán)隊(duì)能利用堿基編輯器（BEs）技術(shù)對遺傳性心律失常進(jìn)行治療，RZ-g001BE注射液是國際上首次利用堿基編輯器治療該疾病的藥物，該療法的前期研究成果于2023年11月發(fā)表于心血管領(lǐng)域的頂級期刊 Circulation（ IF=37.8）上，論文題為"In vivo base editing of Scn5α rescues type 3 long QT syndrome in mice "，榮澤集團(tuán)創(chuàng)始人陳相波博士、復(fù)旦大學(xué)王永明教授、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院蘭峰教授為該論文共同通訊作者。

長QT綜合征（long QT syndrome, LQTS）是一種心室復(fù)極化異常導(dǎo)致心律失常疾病，分為遺傳性和獲得性，未治療的患者10年死亡率可達(dá)50％。遺傳性LQTS是由于編碼心臟離子通道或相關(guān)的基因突變引起的，屬于心臟離子通道病。目前該疾病還沒有治愈性的有效藥物，榮澤生物的堿基編輯器療法可以將該遺傳基因的突變糾正，將有望徹底治愈該疾病。

RZ-g001BE注射液是一款全球創(chuàng)新的基因治療藥物，該療法可實(shí)現(xiàn)堿基編輯器的體內(nèi)遞送，包含靶向心肌細(xì)胞特異性sgRNA的腺嘌呤堿基編輯器（ABE），用于修復(fù)遺傳性心肌病的致病堿基突變。堿基編輯器(BEs)是當(dāng)前最安全、有效的基因編輯工具，與CRISPR-Cas9基因編輯相比，堿基編輯介導(dǎo)的單堿基編輯不涉及DNA雙鏈斷裂。

該療法采用單堿基因編輯工具BEs，以編碼SCN5α基因（心臟鈉通道α亞基）為靶點(diǎn)，提出一種全面的靶點(diǎn)可編輯性篩選策略。本項(xiàng)目研究結(jié)果表明，該療法在體內(nèi)基因修正率高達(dá)99.20%，可完全糾正心律失常的表型；單次治療即可完全清除突變mRNA，從而根本性阻斷致病基因帶來的表型改變。

榮澤生物集團(tuán)創(chuàng)始人陳相波博士表示，“RZ-g001BE藥物管線采用的堿基編輯器技術(shù)展現(xiàn)出驚人的療效和安全性，這為長QT綜合征患者的臨床治愈帶來新的曙光和希望！榮澤生物RZ-g001BE注射液是全球首個(gè)獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定的心肌病堿基編輯療法，讓全世界見證了中國在醫(yī)藥領(lǐng)域的創(chuàng)新能力。這將有力加速全球堿基編輯技術(shù)在重大疾病領(lǐng)域的應(yīng)用發(fā)展，為遺傳性心肌病等重大疾病提供可治愈的的中國方案。我們期待該療法能夠盡快使全球患者受益。”

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