和譽醫藥依帕戈替尼 (ABSK011)喜獲CDE批準治療HCC的突破性療法認定

2025年5月26日，和譽醫藥（港交所代碼：02256）宣布，其自主研發的高選擇性小分子FGFR4抑制劑依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK011) 獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）突破性療法認定，用于治療肝細胞癌（HCC）。依帕戈替尼是首個采用靶向分子生物標志物精準治療肝細胞癌的藥物。

在藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有充分證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或改良型新藥，可申請CDE突破性治療藥物程序[1]。此次依帕戈替尼獲批突破性療法認定，是基于其優異的臨床I期試驗數據。

目前，晚期或不可切除肝細胞癌病人在接受ICI和mTKI治療后缺乏有效的后續治療方案。FGF19過表達的患者往往預后更差，因此迫切需要新的治療選擇。依帕戈替尼獲批突破性療法認定將有助加快其后續申報審批流程的速度，為大量醫療需求未得到滿足的患者帶來新的曙光。日前，和譽醫藥依帕戈替尼的關鍵注冊性臨床研究已在華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院和南京天印山醫院正式啟動。

關于依帕戈替尼 (Irpagratinib/ABSK-011)

依帕戈替尼（ABSK-011）是一種高選擇性小分子FGFR4抑制劑，被開發用于治療FGF19過表達的晚期肝細胞癌（aHCC）。研究表明，全球約30%的HCC患者存在FGF19過表達。開發針對該信號通路的靶向療法代表了治療HCC的一種新穎的創新方法。

當前，全球尚無FGFR4抑制劑獲批上市，根據弗若斯特沙利文的分析，依帕戈替尼憑借其在競爭格局中的領先地位，有望成為首個治療FGF19過表達HCC患者的突破性藥物。

除單藥之外，和譽醫藥同時在探索聯合抗PD-L1抗體阿替利珠單抗（由F. Hoffmann-La Roche Ltd.及羅氏（中國）投資有限公司制造）的II期試驗。在2024年ESMO-GI大會上，和譽醫藥發布了聯合用藥治療aHCC患者的最新臨床試驗數據，其中，依帕戈替尼220mg BID聯用阿替利珠單抗隊列在既往接受過 ICI 治療的 FGF19+ HCC 患者中實現了 50% 的客觀緩解率 (ORR)。

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